Medikaman inovatè souvan vle di nouvo opsyon tretman pou pasyan yo ak avansman nan swen sante pou piblik la. Sant pou Evalyasyon ak Rechèch Medikaman (FDA) US Food and Drug Administration (CDER) fè yon evalyasyon konplè sou medikaman yo pwopoze yo ki baze sou eleman konsepsyon etid ki nesesè yo ak lòt faktè ki nesesè nan yon aplikasyon pou medikaman. Apati 31 desanm 2023, FDA te apwouve yon total de 55 nouvo dwòg nan 2023, ki gen ladan 37 nouvo antite molekilè ak 18 pwodwi byolojik. Sa ki anba la a se yon rezime ak entwodiksyon nan nouvo dwòg antite molekilè apwouve pa CDER an 2023. Atik sa a pa gen ladan nouvo byolojik terapetik, vaksen, pwodwi alèji, san ak pwodwi san, dérivés plasma, selil ak pwodwi terapi jèn, oswa lòt pwodwi apwouve. pa Sant pou Evalyasyon ak Rechèch Biyolojik nan 2023.
Brenzavy
Nan dat 20 janvye 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te apwouve Brenzavvy pou itilize kòm yon adjwen nan rejim alimantè ak fè egzèsis pou amelyore kontwòl sik nan san nan granmoun ki gen dyabèt tip 2. Engredyan aktif nan dwòg la se bexagliflozin, bexagliflozin Li se yon sodyòm-glikoz co-transporter 2 (SGLT2) inhibiteur. Pwodui sa a pa ka itilize nan pasyan ki gen dyabèt tip 1 oswa tretman ketoacidosis dyabetik, osi byen ke pasyan ki fè alèji ak bexagliflozin. Li pa apwopriye pou pasyan ki gen maladi ren fen-etap oswa moun ki aktyèlman ap sibi tretman. Tretman dyabèt tip 2 nan pasyan k ap resevwa dyaliz.
Jaypirca
Nan dat 27 janvye 2023, Eli Lilly te anonse ke FDA te akselere apwobasyon nouvo jenerasyon BTK inhibitor Jaypirca li yo, ki apwopriye pou tretman lenfom selil manto ki reparèt oswa refraktèr (lenfom selil manto) apre li fin resevwa omwen de liy sistemik. terapi (ki gen ladan inibitè BTK). MCL) pasyan adilt. Engredyan aktif nan pwodui sa a se pirtobrutinib, ki se premye ak sèlman ki pa kovalan (revèsib) inibitè BTK apwouve pa FDA a ak premye a nan mond lan.
Orsedu
Nan dat 27 janvye 2023, FDA te apwouve Elacestrant, yon sipòtè de Stemline Therapeutics oksilyè Menarini a, pou resevwa apwobasyon FDA akselere sou non komèsyal Orserdu pou fanm postmenopoz ki gen mitasyon ER+, HER2-, ak ESR1 ki gen maladi a te pwogrese apre. omwen premye liy terapi andokrin. oswa pasyan gason adilt ki gen kansè nan tete avanse oswa metastatik. Elacestrant se yon modulatè reseptè estwojèn selektif (SERD) ki ka degrade reseptè estwojèn depandans de dòz la epi anpeche transkripsyon jèn ki baze sou estradiol ER-dirije ak kwasans timè. Sa a se tou FDA apwouve Premye SERD oral apwouve.
Jesduvroq
Nan dat 1ye fevriye 2023, GlaxoSmithKline te anonse ke FDA te apwouve maketing nan inibitè ipoksi-inducible faktè prolyl hydroxylase (HIF-PHI) Jesduvroq li yo. Engredyan aktif nan pwodui sa a se daprodustat, ki apwopriye pou tretman moun ki te sibi dyaliz. Jesduvroq pa apwopriye pou itilize nan granmoun ki gen anemi ki te koze pa maladi ren kwonik nan omwen kat mwa epi ki pa sou dyaliz. Jesduvroq vin premye dwòg oral ki te mache nan peyi Etazini pou trete anemi ki te koze pa maladi ren kwonik.
Filspari
17 fevriye 2023, Travere Therapeutics te anonse ke FDA te akselere apwobasyon nan dwòg li a Filspari, ki gen engredyan aktif se sparsentan, yon antagonis reseptè endothelin ak angiotensin II. Sa a se dezyèm dwòg la apwouve pa FDA pou trete nefropati IgA nan granmoun.
Skylarys
Nan dat 28 fevriye 2023, Reata Pharmaceuticals te anonse ke FDA te apwouve yon nouvo aplikasyon dwòg pou Nrf2 agonist Skyclarys pou tretman ataksya Friedreich (ataksi Friedreich) nan adilt ak adolesan ki gen 16 ane ak plis. Skyclarys se premye a Li se tou dwòg la sèlman apwopriye pou pasyan ki gen ataksya Friedrich a. Engredyan aktif nan dwòg la se omaveloxolone, ki te resevwa òfelen Dwòg, Fast Track ak Rare Pedyat Maladi deziyasyon nan US FDA.
Zavzpret
Nan dat 9 mas 2023, Pfizer te anonse ke FDA te apwouve dwòg li a Zavzpret. Yo itilize li pou trete migrèn egi nan pasyan adilt. Engredyan aktif nan dwòg la se Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant se yon twazyèm-jenerasyon segondè-affinity, trè selektif ti molekil CGRP reseptè antagonist ki revèsibl bloke reseptè CGRP a, kidonk anpeche Aktivite byolojik CGRP neuropeptide ka soulaje ak anpeche atak migrèn.
Jou
Nan dat 10 mas 2023, Acadia te anonse ke FDA te apwouve Daybue pou tretman sendwòm Rett nan moun ki gen plis pase dezan. Daybue se yon nouvo analòg sentetik nan tripeptide amino-tèminal nan faktè kwasans ki sanble ak ensilin I (IGF-1). Engredyan aktif la, trofinetide, fèt pou trete sentòm debaz sendwòm Rett pa potansyèlman diminye neroenflamasyon ak sipòte fonksyon sinaptik. Daybue te vin premye, e kounye a sèlman, dwòg apwouve pou trete sendwòm Rett.
Rezayo
Nan dat 22 mas 2023, Cidara Therapeutics te anonse ke FDA te apwouve Rezzayo, ki gen engredyan aktif se Rezafungin Acetate, pou tretman kandidemi ak kandidoz pwogrese nan granmoun. Medikaman an se yon nouvo echinocandin ki travay nan anpeche beta-1,3-glikoz sentaz, kidonk deranje entegrite miray selil chanpiyon an. Sa a se premye tretman ki apwouve pou enfeksyon Candida pwogrese nan plis pase yon dekad.
Joenja
Nan dat 24 mas 2023, Pharming Pharmaceutical Group te anonse ke FDA te apwouve maketing Joenja pou premye fwa. Engredyan aktif nan dwòg la se Leniolisib Phosphate, ki itilize pou trete sendwòm ipèaktivasyon PI3Kδ (APDS) nan granmoun ak timoun ki gen laj 12 ane ak pi wo a. Joenja se yon inibitè oral ki vize selektivman phosphatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) epi li se premye terapi FDA apwouve pou APDS.
Qalsody
Nan dat 25 avril 2023, Biogen te anonse ke FDA te apwouve maketing Qalsody. Engredyan aktif nan dwòg la se tofersen pou tretman adilt ki gen esklewoz lateral amyotwofik (ALS, ALS) ak mitasyon jèn SOD1. Sa a se plis pase 200 ane apre dekouvèt ALS, sa a se katriyèm dwòg pou trete ALS ki te lanse globalman, epi li se tou sèl terapi ki baze sou biomakè ki resevwa apwobasyon akselere nan men FDA pou tretman ALS ki gen rapò ak mitasyon jenetik.
Veoza
Nan dat 12 me 2023, Astellas te anonse ke FDA te apwouve lis Veozah la. Engredyan aktif nan dwòg la se Fezolinetant, ki itilize pou trete sendwòm vazomotè modere ak grav (VMS) ki te koze pa menopoz. Fezolinetant se yon antagonis reseptè NK3. Pa antagonize reseptè NK3, bloke konbinezon neurokinin B (NKB) ak kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy), li kontwole aktivite newòn nan sant tèrmoregulatwa a, finalman retabli balans ak soulaje VMS.
Miebo
Nan dat 18 me 2023, Bausch+Lomb Corp. ak Novaliq GmbH te anonse ke FDA te apwouve maketing Miebo. Engredyan aktif nan dwòg la se perfluorhexyloctane, ki itilize pou trete siy ak sentòm sendwòm je sèk. Miebo, yon alkan fliyò, se yon solisyon je anidrid, yon sèl-konpozan, san konsèvasyon ki se premye ak sèl solisyon pou je FDA apwouve pou vize dirèkteman evaporasyon dlo pou metòd tretman maladi je sèk.
Xacduro
23 me 2023, Innoviva te anonse ke FDA te apwouve maketing Xacduro, ki gen engredyan aktif Sulbactam ak Durlobactam, pou tretman bakteri lopital ki te koze pa tansyon sansib Acinetobacter baumannii acetate nan moun ki gen 18 an oswa plis. . nemoni ak vantilatè-asosye nemoni bakteri. Nan konbinezon sa a, Sulbactam se yon dwòg ki estriktirèl ki gen rapò ak penisilin epi ki responsab pou touye Acinetobacter baumannii, pandan y ap Durlobactam pwoteje Sulbactam soti nan yo te degrade pa anzim ki te pwodwi pa Acinetobacter baumannii.
Poslima
Nan dat 25 me 2023, Blue Earth Diagnostics te anonse ke FDA te apwouve lis Posluma, ki gen engredyan aktif se Flotufolastat F-18 Gallium, pou itilize nan tomografi emisyon positron radyo-aktif (PET) deteksyon antijèn manbràn pwostat espesifik ( PSMA) pozitivite. blesi, nan gason ki sispèk kansè pwostat metastatik ki kandida pou premye terapi definitif oswa nan moun yo sispèk repetisyon akòz nivo serik antijèn espesifik pwostat (PSA).
Paxlovid
Nan dat 25 me 2023, Pfizer te anonse ke FDA te apwouve maketing Paxlovid la. Engredyan aktif nan dwòg la se Nirmatrelvir ak Ritonavir. Yo itilize li pou trete pasyan adilt ki gen enfeksyon COVID-19 modere ak modere. Paxlovid se katriyèm medikaman FDA apwouve. Premye medikaman yo itilize pou trete COVID-19 nan adilt yo ak sèl dwòg antiviral oral la.
Inpefa
Nan dat 26 me 2023, Lexicon Pharmaceuticals te anonse ke FDA te apwouve lis Inpefa. Engredyan aktif nan dwòg la se sotagliflozin. Inpefa se yon inibitè sodyòm-glikoz co-transporter 2 (SGLT2) ki itilize pou redwi risk pou ensifizans kadyak oswa risk kwonik lanmò kadyovaskilè, vizit ijans ensifizans kadyak, ak entène lopital pou ensifizans kadyak nan adilt ki gen maladi ren, dyabèt tip 2, ak lòt faktè risk kadyovaskilè.
Littfulo
Nan dat 23 jen 2023, Pfizer te anonse ke FDA te apwouve Litfulo, ki gen engredyan aktif se Ritlecitinib Tosylate, pou itilize nan pasyan ki gen alopesi grav ki gen laj 12 ane ak pi wo a. Litfulo se yon inibitè kinaz ki inibit Janus kinaz 3 (JAK3) ak tirozin kinaz ki eksprime nan fanmi kinaz karsinom epatoselilè (TEC).
Vanflyta
Nan dat 20 jiyè 2023, Daiichi Sankyo te anonse ke FDA te apwouve lis Vanflyta. Engredyan aktif nan dwòg la se Quizartinib Dihydrochloride, pou tretman pasyan adilt ki fèk dyagnostike lesemi myeloid egi (AML) ak mitasyon FLT3-ITD. Quizartinib se premye inibitè FLT3 ki apwouve pa FDA espesyalman pou tretman FLT3-ITD-pozitif AML, epi li kouvri twa faz tretman AML ki fèk dyagnostike - terapi endiksyon, konsolidasyon ak antretyen nan pasyan ki pa transplantasyon.
Xdemvy
24 jiyè 2023, Tarsus te anonse ke FDA te apwouve Xdemvy, ki gen engredyan aktif se Lotilaner, pou tretman blefarit Demodex. Lotilaner se yon inibitè mite-selektif nan asid gamma-aminobutyric (GABA)-gated chanèl klori. Anpèchman chanèl klori GABA sa yo lakòz paralizi nan òganis sib la, sa ki lakòz lanmò li. Medikaman an vize dirèkteman Demodex, sous Demodex blefarit. Sa a make premye ak sèlman FDA-apwouve tretman radikal espesyalman pou Demodex.
Izrvay
Nan dat 4 out 2023, Astellas Pharma te anonse ke FDA te apwouve maketing Izervay devlope pa sipòtè li Iveric Bio. Engredyan aktif nan dwòg la se Avacincaptad Pegol Sodium, ki itilize pou trete atrofi jeyografik (GA) ki te koze pa koripsyon makilè (AMD). Izervay se yon nouvo inibitè pwoteyin konpleman C5, ki gen avacincaptad pegol, ki febli aktivite sistèm konpleman an atravè atak vize sou C5, kidonk potansyèlman ralanti devlopman kat jeyografik atrofi.
Sohonos
Nan dat 16 out 2023, Ipsen te anonse ke FDA te apwouve maketing Sohonos. Engredyan aktif nan dwòg la se Palovarotene, ki itilize pou diminye pwodiksyon nouvo tisi osifye nan pasyan ki gen osifikasyon miskilè pwogresif (FOP). Palovarotene se yon oral, selektif retinoic asid reseptè gamma (RAR) agonist ki medyatè entèraksyon ant reseptè, faktè kwasans ak pwoteyin nan chemen an siyal retin diminye devlopman nan nouvo zo nòmal. fòm. Sohonos se premye medikaman FDA apwouve pou trete FOP.
Afxda
Nan dat 8 septanm 2023, BioLineRx te anonse ke FDA te apwouve lis Aphexda. Engredyan aktif nan dwòg la se Motixafortide Acetate. Aphexda se yon ajan mobilizasyon selil souch ematopoyetik apwopriye pou itilize nan konbinezon ak filgrastim (G-CSF) pou mobilize miltip myeloma. Selil tij ematopoyetik pasyan an transfere nan san periferik la pou kolekte epi transplantasyon otològ ki vin apre. Aphexda se yon inovatè inibitè CXCR4 ki administre atravè piki lar. Aphexda se premye dwòg inovatè ki resevwa apwobasyon FDA pou mobilizasyon selil souch myeloma miltip nan dis ane.
Ojara
Sou 15 septanm 2023, GSK te anonse ke FDA te apwouve maketing Ojjaara. Engredyan aktif nan dwòg la se Momelotinib Dihydrochloride, ki se apwopriye pou tretman nan modere oswa ki gen gwo risk myelofibrosis, ki gen ladan myelofibrosis prensipal oswa segondè myelofibrosis (policythemia vera ak tronbozitemi esansyèl) nan adilt ki gen anemi. Ojjaara se yon nouvo dwòg ak yon mekanis diferan nan aksyon ki vize JAK1, JAK2 ak ALK2. Ojjaara se premye ak sèlman tretman ki apwopriye pou pasyan ki gen myelofibrosis ak anemi.
Exxua
Nan dat 22 septanm 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals te anonse ke FDA te apwouve lis Exxua. Engredyan aktif nan dwòg la se Gepirone Hydrochloride, ki apwopriye pou tretman depresyon granmoun (MDD). Exxua se premye agonist reseptè oral selektif 5-HT1A FDA apwouve pou tretman MDD.
Rivfloza
Nan dat 29 septanm 2023, NovoNordisk te anonse ke FDA te apwouve lis terapi RNAi Rivfloza li yo. Engredyan aktif nan dwòg la se Nedosiran Sodyòm. Li se apwopriye pou diminye risk pou yo iperoksaluri prensipal kalite 1 ki gen laj 9 ane ak pi wo a ak fonksyon ren relativman ba. pi bon nivo oksalat urin nan pasyan ki gen Rivfloza, premye terapi RNAi apwouve ki te devlope pa Novo Nordisk. Rivfloza mare nan mRNA ki eksprime fwa laktat dehydrogenase (LDH) epi li anpeche ekspresyon pwoteyin sa a, sa ki diminye siyifikativman twòp pwodiksyon oksalat.
Velsipity
Nan dat 12 oktòb 2023, Pfizer te anonse ke FDA te apwouve maketing Velsipity. Engredyan aktif nan dwòg la se Etrasimod Arginine. Velsipity se yon modulatè reseptè fosfat esfingozin 1-ki ka bloke lenfosit yo an pati ak revèsib. Kapasite nan eflu soti nan ògàn lenfoyid, kidonk diminye kantite lenfosit nan san periferik la, endike pou tretman kolit ilsè ki modere ak grav aktif nan granmoun.
Zilbrysq
Nan dat 17 oktòb 2023, UCB te anonse ke FDA te apwouve maketing Zilbrysq. Engredyan aktif nan dwòg la se Zilucoplan Sodyòm, ki itilize pou trete pasyan adilt ki gen myasthenia gravis jeneralize (gMG) ki gen antikò reseptè anti-acetylcholine (AChR). Kòm yon inibitè C5 konpleman, Zilbrysq inibit konpleman-medyatè domaj junction neromiskilè atravè mekanis vize aksyon li yo. Zilbrysq se premye nouvo, yon fwa chak jou, lar macrocyclic peptide C5 inibitè konpleman apwouve pou trete pasyan sa yo.
Agamree
Nan dat 26 oktòb 2023, Santhera Pharmaceuticals ak ReveraGen BioPharma te anonse ansanm ke FDA te apwouve lis Agamree. Engredyan aktif nan dwòg la se Vamorolone. Agamree se yon kortikoterapi ki gen efè anti-enflamatwa ak imunosuppressive atravè reseptè glucocorticoid la. Li apwopriye pou Treats Duchenne muscle dystrophy (DMD) nan pasyan ki gen 2 zan oswa plis.
Fruzaqla
Nan dat 8 novanm 2023, Chi-Med ak Takeda te anonse ansanm ke FDA te apwouve aplikasyon maketing Fruzaqla. Engredyan aktif nan dwòg la se fruquintinib, ki itilize pou trete pasyan ki te deja resevwa fluorouracil, oxaliplatin ak tretman ki baze sou irinotecan. Chimyoterapi, anti-vaskilè endothelial kwasans faktè ("VEGF") terapi, ak anti-epiderm kwasans faktè reseptè (EGFR) terapi nan adilt ki gen metastatik kansè kolorektal.
defans
Nan dat 15 novanm 2023, CorMedix te anonse ke FDA te apwouve lis Defencath la. Engredyan aktif nan dwòg la se Heparin Sodyòm ak Taurolidine. Li apwopriye pou diminye risk pou ensifizans renal nan yon popilasyon limite nan pasyan adilt ki gen ensifizans renal ki resevwa emodyaliz alontèm atravè yon katetè venn santral (CVC). Enfeksyon ki gen rapò ak san (CRBSI), Heparin se yon solisyon antikoagulan ki souvan itilize sou katetè lè yo pa itilize pou anpeche boul nan san ki kapab danjere. Taurolidine se yon ajan anti-bakteri thiadiazine devlope pa konpayi CorMedix. Li ka itilize kòm yon ajan anti-bakteri gwo spectre kont yon varyete bakteri.
zagori
Nan dat 15 novanm 2023, BRISTOL te anonse ke FDA te apwouve Augtyro, ki gen engredyan aktif se repotrectinib, pou tretman pasyan adilt ki gen ROS1-pozitif lokalman avanse oswa metastatik kansè nan poumon ki pa ti selil (NSCLC). Repotrectinib se premye nouvo jenerasyon ROS1, pan-TRK ak ALK inibitè, ki gen avantaj ki genyen nan pi fò efikasite anti-kansè, milti-sib laj-spectre anti-kansè, ak potansyèl la simonte rezistans dwòg.
Truqap
Nan dat 16 novanm 2023, Astrazeneca te anonse ke FDA te apwouve lis Truqap la. Engredyan aktif nan dwòg la se Capivasertib. Truqap yo itilize nan konbinezon ak Faslodex pou tretman reseptè òmòn (HR) pozitif ak reseptè faktè kwasans epidèm imen 2 (HER2) negatif. Pasyan adilt ki gen kansè nan tete lokalman avanse oswa metastatik. Truqap se yon premye nan klas AKT inibitè ak oral selektif adenosine trifosfat (ATP) inibitè konpetitif ki inibit tout izoform 3 nan serin/threonine kinase AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Nan dat 27 novanm 2023, SpringWorks Therapeutics te anonse ke FDA te apwouve maketing Ogsiveo. Engredyan aktif nan dwòg la se Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo se yon inibitè oral gamma secretase pou tretman pasyan adilt ki gen timè desmoid pwogresif ki bezwen terapi sistemik. Pwodui sa a se premye tretman timè desmoid ki apwouve pou maketing. FDA te deja bay Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track, ak deziyasyon Medikaman òfelen pou tretman timè desmoid.
Fabalta
Nan dat 5 desanm 2023, Novartis te anonse ke FDA te apwouve lis Fabhalta. Engredyan aktif nan dwòg la se Iptacopan Hydrochloride, ki apwopriye pou tretman pasyan adilt ki gen emoglobinuri nocturne paroksistik (PNH). Fabhalta se yon inibitè faktè konpleman B ki aji proximally nan chemen konpleman altènatif sistèm iminitè a pou kontwole konplè destriksyon globil wouj (RBC) andedan ak deyò veso sangen yo.
Filsuvez
Nan dat 18 desanm 2023, AMRYT te anonse ke FDA te apwouve maketing Filsuvez. Engredyan aktif nan dwòg la se Birch Triterpenes, ki apwopriye pou tretman epidermolysis junctional oswa atrofik nan pasyan 6 mwa ak plis.
Wainua
Nan dat 21 desanm 2023, Wainua, devlope ansanm pa AstraZeneca ak Ionis Pharmaceuticals, te apwouve pa FDA nan Etazini pou tretman polineuropati ak amiloidoz éréditèr transthyretin-medyatè nan granmoun. Wainua se yon konjige oligonucleotide-GalNAc Antisense ki lakòz degradasyon mutan ak sovaj TTR mRNA pa lye ak TTR mRNA, kidonk diminye serom pwoteyin TTR ak depo pwoteyin TTR nan tisi yo. Li gen pou objaktif pou ralanti pwogresyon maladi a ak amelyore kalite lavi pasyan yo lè yo anpeche pwodiksyon pwoteyin TTR mutan ki mal pliye yo.
An rezime, kantite nouvo dwòg apwouve pa FDA an 2023 te frape yon wo senk ane, ak pwopòsyon de dwòg ak mekanis inovatè te rive nan yon nouvo segondè. Ti dwòg molekil yo toujou fòs prensipal nan dwòg inovatè, pandan y ap kantite terapi jèn ki apwouve pa CBER frape yon rekò, ak inovasyon kontinye parèt.